吃不下、好疲憊？不是冬天惹你昏昏欲睡，是罕見血液疾病找上門！骨髓纖維化每年新發患者數雖不多，但中華民國血液病學會提醒，由於骨髓纖維化前期多會出現疲倦、腹脹、盜汗等常被患者忽略的症狀，導致部分患者病況會進一步惡化為心臟衰竭或急性白血病，致死風險激增；台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會侯信安理事長亦補充，骨髓纖維化風險不容小覷，若確診為中、高風險群，病患平均存活期不足五年，因此如長期出現上述症狀，民眾應盡速求診評估是否為疾病前兆，以免錯過黃金治療期。

骨髓纖維化較為罕見，多數民眾不知其為一種非常棘手的血液疾病，由其症狀常被與感冒、腸胃不適混淆，因而延誤就醫。侯信安理事長說明：「骨髓纖維化起因為造血細胞基因突變，產生許多不正常細胞激素，使患者原有造血系統失常，而由於正常紅血球數不足，其他器官就會開始代償造血，而最常見的確診症狀就是脾臟腫大。」侯信安理事長補充，骨髓纖維化難治療不只在其前期症狀幽微難辨、疾病的危險性更不容小覷，據統計，約十%至二十%骨髓纖維化患者因未能即時獲得治療而惡化為急性骨髓性白血病，導致致死風險驟升，此外，中度風險以上骨髓纖維化患者平均存活期也僅五年，可見其惡性度極高，民眾更切勿掉以輕心。

骨髓纖維化目前唯一根治方式為異體骨髓移植，但因風險高、且需考量年齡、病況與匹配合適捐贈者，使多數中高齡患者無法使用，其餘治療選擇則包括：化療、脾臟切除手術、放療、輸血、標靶藥物等，考量治療效果，過去約十年間，標靶藥物多為骨髓纖維化臨床治療上的首要選項。標靶藥物雖相對其他治療較有效益，但副作用也常導致病友不適、進而中斷治療，郭明宗主任說：「臨床上患者可能在二至三年內出現副作用或藥物效果減弱、脾臟再次脹大等狀況。」但因標靶藥物選擇有限、又無其他可適用療法，導致患者求助無門、喪失抗病鬥志。

有鑑於骨髓纖維化治療困境長年難破、新型口服標靶治療的加入重新賦與患者治療選擇權，帶來顯著效益，健保署宣布今年一月起正式開始給付新型口服標靶藥物，黃泰中秘書長表示：「這也是近十年來健保署最新核准骨髓纖維化新藥物的加入，對患者來說用藥選擇更完備、負擔也更低。」他鼓勵，往後患者可更積極主動與醫師討論個人化治療方案，也期待健保給付的惠澤將助臨床醫病溝通更順暢，幫助更多患者重拾治療信心、勇敢面對骨髓纖維化、找回人生光彩！