吃不下、好疲惫？不是冬天惹你昏昏欲睡，是罕见血液疾病找上门！骨髓纤维化每年新发患者数虽不多，但中华民国血液病学会提醒，由於骨髓纤维化前期多会出现疲倦、腹胀、盗汗等常被患者忽略的症状，导致部分患者病况会进一步恶化为心脏衰竭或急性白血病，致死风险激增；台湾骨髓增生性肿瘤关怀协会侯信安理事长亦补充，骨髓纤维化风险不容小觑，若确诊为中、高风险群，病患平均存活期不足五年，因此如长期出现上述症状，民众应尽速求诊评估是否为疾病前兆，以免错过黄金治疗期。

骨髓纤维化较为罕见，多数民众不知其为一种非常棘手的血液疾病，由其症状常被与感冒、肠胃不适混淆，因而延误就医。侯信安理事长说明∶「骨髓纤维化起因为造血细胞基因突变，产生许多不正常细胞激素，使患者原有造血系统失常，而由於正常红血球数不足，其他器官就会开始代偿造血，而最常见的确诊症状就是脾脏肿大。」侯信安理事长补充，骨髓纤维化难治疗不只在其前期症状幽微难辨、疾病的危险性更不容小觑，据统计，约十%至二十%骨髓纤维化患者因未能即时获得治疗而恶化为急性骨髓性白血病，导致致死风险骤升，此外，中度风险以上骨髓纤维化患者平均存活期也仅五年，可见其恶性度极高，民众更切勿掉以轻心。

骨髓纤维化目前唯一根治方式为异体骨髓移植，但因风险高、且需考量年龄、病况与匹配合适捐赠者，使多数中高龄患者无法使用，其馀治疗选择则包括∶化疗、脾脏切除手术、放疗、输血、标靶药物等，考量治疗效果，过去约十年间，标靶药物多为骨髓纤维化临床治疗上的首要选项。标靶药物虽相对其他治疗较有效益，但副作用也常导致病友不适、进而中断治疗，郭明宗主任说∶「临床上患者可能在二至三年内出现副作用或药物效果减弱、脾脏再次胀大等状况。」但因标靶药物选择有限、又无其他可适用疗法，导致患者求助无门、丧失抗病斗志。

有鉴於骨髓纤维化治疗困境长年难破、新型口服标靶治疗的加入重新赋与患者治疗选择权，带来显著效益，健保署宣布今年一月起正式开始给付新型口服标靶药物，黄泰中秘书长表示∶「这也是近十年来健保署最新核准骨髓纤维化新药物的加入，对患者来说用药选择更完备、负担也更低。」他鼓励，往後患者可更积极主动与医师讨论个人化治疗方案，也期待健保给付的惠泽将助临床医病沟通更顺畅，帮助更多患者重拾治疗信心、勇敢面对骨髓纤维化、找回人生光彩！